Telethon, scoperto nuovo farmaco contro la distrofia muscolare congenita
Un nuovo farmaco, il Debio 025, si è dimostrato efficace nella terapia per la distrofia muscolare congenita di Ullrich, patologia di origine genetica che si manifesta alla nascita con debolezza e contratture muscolari soprattutto del tronco e degli arti, senza però comportare alcun problema cognitivo.
E' quanto emerge dagli studi condotti da Paolo Bernardi e Paolo Bonaldo dell'Università di Padova, finanziati in larga parte da Telethon e pubblicati sul British Journal of Pharmacology e su Human Molecular Genetics. Da studi precedenti degli stessi ricercatori era emerso che il meccanismo alla base della malattia risiede nei mitocondri, le centrali energetiche delle cellule, dove si verifica l'anomala apertura di un canale; il Debio 025 ripara il guasto che scatena la malattia senza compromettere le difese immunitarie del paziente, come invece accadeva con il trattamento a base di ciclosporina A sperimentato lo scorso anno da Bernardi e Bonaldo. Somministrato ai topolini distrofici, il nuovo farmaco ha dimostrato di avere gli stessi effetti protettivi, senza essere tossico, dato essenziale per poter passare al trattamento dei pazienti, dal momento che si tratterebbe di una terapia da assumere per tutta la vita.
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